作者丨Chemo

来源丨医学界肿瘤频道 

从全球视野看乳腺癌靶点导向药物的可及性。

当地时间6月2日，ASCO 2018正式拉开序幕，大会主席 Bruce E Johnson 博士发表了开幕致辞。

Bruce E Johnson

会上，来自葡萄牙 Champalimaud Clinical Center 的F Cardoso博士，针对全球癌症现状以及乳腺癌靶点导向药物的可及性进行了深入分析。

一  全球癌症形势严峻

在日内瓦举行的第70届世界卫生大会（WHA）期间，各地区的WHO会员国一致通过了WHO 2017癌症决议：即在综合方法的大环境下预防和控制癌症。

决议指出，癌症是全球第二大死亡原因，2012年共有820万人死于癌症，其中大部分发生在中低等收入国家。

并且，癌症是全球疾病发病率的主要原因，也是日益严峻的公共卫生问题，每年新发癌症病例的数量预计将从2012年的1410万增加到2030年的2160万。

而癌症造成的经济和社会损失也十分惨重。

据统计，世界经济因为癌症支出每年流失约9亿美元，占全球GDP的1.5%。

癌症对社会也造成了巨大的经济和健康负担。2010年，在英国因癌症幸存者无法重返有偿工作而产生的生产力损失达到82亿美元。随着预期的癌症患者不断增加，这个损失将越来越大。

二  癌症生存现状地区差异大

不同国家之间以及国家内部不同地区间，癌症患者的生存状况也不尽相同，单看欧洲地区，不同区域的乳腺癌年龄标准化发病率和5年生存率依然存在较大差异。

图1 欧洲地区乳腺癌年龄标准化的发病率和5年生存率

* 东欧国家乳腺癌发病率较低，但生存率也相对偏低；

* 北欧国家和欧洲中部国家乳腺癌发病率相对较高，但5年生存率也较高，平均在85%左右，欧洲中部各国家的发病率更分散。

造成癌症预后差异的影响因素：

* 卫生系统基础设施

* 总体人口健康状况和生活方式

* 患者可接受到的抗癌治疗手段

* 癌症的诊断阶段（早晚期）

* 癌症护理基础设施（是否拥有优先级设备）

三 WHO癌症基本药物清单更新

可及治疗药物的有无、多少，对于癌症患者的生存有着至关重要的影响，这一观点，放到全球任何一个地方都是毋庸置疑的。

世界卫生组织（WHO）率先意识到了这些药物的重要性，为了改善全世界患者的预后，自1977年以来，WHO提出并持续更新了基本药物标准清单。到2015 年版，已经是第19个更新版本。

WHO 2015版基本药物标准清单

* 2015年基本药物更新由国际抗癌联盟（UICC）牵头，欧洲肿瘤临床学会（ESMO）参与；

* 此次更新增加了16种新的癌症药物，使癌症基本药物清单扩增到46种；

* 每一种药物都与其相对应的治疗疾病共同列出；

* 这份清单也是目前各国基本药物清单的参照标准。

图2 2015版实体肿瘤基本药物清单

四  可及药物和护理资源区域分布不平等

医疗资源的不平等并不局限于高成本的癌症药物。在中低收入国家，即便是价格不贵的基本药物，患者也并不总是能够获取到或买得起。

另外，药物缺乏可及性还涉及供应不足，存在生产问题，平行出口和预算紧张等。

除了药物之外，在中低收入国家，还有高达90%的人口缺乏有效的放射治疗。

乳腺癌靶点导向药全球花费和可及性差异大

下图中，F Cardoso博士对乳腺癌常用靶点导向药物曲妥珠单抗、拉帕替尼、帕妥珠单抗、TDM-1在全球各国的花费和可及性现状进行了分析。

图3 乳腺癌靶点导向治疗的花费和可及性

（我国为中高收入国家一栏的第三行，统计结果为数据缺失）

图4 乳腺癌基本靶点导向药物的可及性障碍分析

（我国为中等偏上收入国家一栏的第三行，统计结果为没有障碍）

从以上图片分析结果可以看出，收入越高的国家，乳腺癌患者靶点导向药物的花费越低，药物可及性越好，而在中低收入及低收入国家，癌症患者的花费负担重，且药物可及性差。  

 

ESMO国际联合会关于抗肿瘤药物供应的研究揭示了三个方面的问题：

* 获得癌症药物的人口覆盖率很低；

* 许多WHO基本癌症药物未能纳入享受国家的福利项目，比如进入医保等；

* 购买癌症药物的直接成本产生的财务负担很重。

对治疗手段进行客观评估，择优资助

F Cardoso博士表示，我们强烈建议使用客观的评估尺度，如ESMO临床效益量表（ESMO Magnitude of Clinical Benefit Scale，ESMO-MCBS）或ASCO价值框架（ASCO Value Framework），来评估新的治疗手段所带来的实际效益，并对获益较高的进行优先资助，尤其是在医疗资源有限的国家，更应该做出择优的评估。

支持生物仿制药用于治疗

由于目前获得专利的原创药物价格均十分昂贵，晚期乳腺癌社区组织（ABC community）表示，强烈支持使用生物仿制药物来治疗乳腺癌（如曲妥珠单抗）和支持性护理（如生长因子类药物）。但必须强调，所有的生物仿制药均须按照EMA、FDA或其他国家权威机构要求的严格开发和试验进程，并最终获得批准。

五 改善全球癌症药物可及性，我们能做什么？

获得癌症药物治疗，目前还存在哪些重要问题？

* 药物短缺，新的治疗策略或药物的临床获益不够；

* 政府补助策略不连贯或不到位；

* 药物价格增长显著。

如何解决以上问题？

管理和预防药物短缺，关注药物临床获益（运用ESMO-MCBS）；

报销合理的药品（公共政策）；

采用公平价格，即与价值相符，不受市场变动影响的价格。